HIV病毒颗粒正在感染人类T细胞的电子显微镜图像。
艾滋病毒基因或能被剔除?
不论是“基因编辑工具”还是“CRISPR/Cas9*”这个词，对于普罗大众而言都很陌生，但却在最尖端的生物科研领域中发挥着举足轻重的作用。简单来说这是一种能够对基因进行直接改造的工具。而在一项新的研究中，这项技术甚至能在不损害细胞正常结构功能的前提下成功将艾滋病毒基因从被感染的免疫细胞中剔除，可谓意义非凡。
引起艾滋病的HIV病毒之所以难以攻克，很大原因在于HIV是一种逆转录病毒——不同于普通病毒，它能够将自身基因组的拷贝插入宿主细胞，以实现复制繁殖。现在，抗逆转录病毒药物已被证明能够有效控制患者体内的HIV病毒，可患者一旦停药，疾病就会迅速复发。当治疗停止，HIV病毒即开始活跃繁殖，削弱人体免疫系统，导致一系列的获得性免疫缺陷综合征症状，即艾滋病。
近年来，科学家一直在努力尝试清除受到感染的CD4+T细胞(一种白细胞)中的HIV病毒。目前，许多“激活并杀死**”病毒的尝试均未获得成功，CRISPR/Cas9的运用则可能带来另一种消灭HIV病毒的途径。
来自天普大学的遗传学家Kamel Khalili及其同事从一名患者中提取了受感染的T细胞，然后由该团队特制的CRISPR/Cas9——专门针对HIV-1的DNA——来完成剩下的步骤。首先，特制的导向RNA分子有条不紊地从T细胞基因组中寻找病毒插入的部分，一旦这一“向导”辨认出了病毒的基因序列，特定的核酸酶就能将之破坏，如同挥舞着锤子一般将入侵的基因序列整个儿除掉。
这一手段在去除病毒DNA之后，还能够持续发挥保护作用。这意味着，这一持续存在于细胞中的微小的基因系统，能够阻止诡计多端的HIV-1病毒颗粒再次入侵细胞，从而避免再次感染。
基因编辑治疗具备成为艾滋病治疗手段的可能性
虽说这一研究是在培养皿中的T细胞上进行的，但是该技术成功降低了自患者中提取的细胞中的病毒载量，说明它具备成为治疗手段的可能性。然而，要见证这一技术被成功运用于临床也许还要许多年。不过，研究者们已排除了这一技术的脱靶效应(例如，基因编辑产生了预料之外的副作用)以及潜在毒性。与此同时，研究者们也证明了那些去除了HIV-1基因的免疫细胞仍能够正常生长和发挥作用。
这些研究成果，“表明了我们的基因编辑系统能够有效剔除CD4阳性T细胞中的HIV基因，以及针对病毒基因组导入变异序列使其复制过程永久性失活，” Khalili博士在一次报告中说道，“此外还说明这一系统能够保护细胞免受再次感染，并且，对这些细胞本身而言，这一技术是安全无毒的。”
这一去除外来DNA的技术亦可能影响其他相关领域的研究，包括对逆转录病毒所致的癌症及白血病的治疗，以及对逆转录病毒所致的宠物、牲畜疾病的治疗。正如Excision BioTherapeutics公司的CEO兼总经理Thomas Malcolm所言：“这些令人兴奋的结果同时反映了我们目前生产线中的基因编辑治疗产品具备选择任意的病毒基因组，将之安全去除的能力。”这位CEO兼总经理当然有理由兴高采烈：唯一具备这一技术商品化专利的公司，恰恰为他所有。
*注：CRISPR/Cas9，其中CRISPR全称为Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，即规律成簇间隔短回文重复，为一个DNA序列紧跟着几乎完全相同但方向相反的序列，这一序列能够帮助识别和攻击外来入侵的DNA序列。Cas9，为一种DNA切割酶，能够被引导至目标基因序列处将之剔除。
**注：激活并杀死，原文“shock and kill”，也被译为“慑杀”。在抗逆转录病毒药物作用下，细胞中的病毒并未消失，而是处于休眠状态。该技术的原理为激活这些休眠的病毒，紧接着通过强烈的免疫作用杀死这些受到感染的细胞。
首都红丝带
e检知