在美国伊利诺斯州芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法交叉学科会议上，研究人员报道了2项小型基因治疗研究的初步结论。CCR5受体是艾滋病病毒（HIV）感染T细胞的主要受体，研究人员通过破坏T细胞表面的CCR5受体而达到抗HIV感染的目的，这一结果有望使艾滋病患者早日摆脱抗逆转录病毒药物。
研究结果来自于15名HIV感染者，研究人员的初衷就是使他们能够不再需要抗逆转录病毒药物的治疗，研究分别在美国的东西海岸进行。
位于加利福尼亚Richmond的Sangamo生物科技公司的研究人员在实验室通过酶工程学方法对将患者血清中分离出来的T细胞进行修饰。他们应用锌指核酸酶夹出CCR5的编码基因，并将其破坏，最后再将上百亿个修饰后的T细胞回输至受试者体内。研究数据显示，这些经过处理后的T细胞中约有25%的细胞CCR5受体发生了突变。研究还发现，经修饰后的T细胞在部分患者体内的生存时间超过了6个月。
研究人员在报告中指出，接受这种基因治疗且随后停止服用抗逆转录病毒药物的患者在一个月内体内依然还会存在HIV，这就好像那些中断治疗的患者一样。但是几周之后，血液中的病毒数量开始减少，直到降至无法检测的水平。这也证实基因治疗已经使其T细胞发生了改变。
领导东海岸研究（有6名受试者参加）的美国宾夕法尼亚大学感染科临床医生Pablo Tebas表示，他们在该试验中所观察到的动力学改变完全不同于那些有关中断治疗研究中的动力学。
Tebas承认这项研究未设对照组，而且目前也只是在1名受试者中观察到这种反应。但重要的是，该受试者已经具备了自然优势，因为在其遗传的两个细胞拷贝中的一个仍然保留着残缺的CCR5基因。
Tebas最终表示，尽管这是一项小型的试验，但是它有可能改变治疗的方向。研究结果显示，抗病毒药活性与被修饰细胞的比例之间存在某种相关性。这为未来的研究指明了方向。研究人员并不指望该方法能将HIV从患者体内完全清除，但是希望能通过这种治疗，使患者达到“功能性治愈”，也就是说，让那些HIV的携带者能够保持不再需要抗逆录病毒药物治疗的状态。
美国北卡罗来纳大学的病毒学家David Marglis表示，经人工修饰CCR5基因后发生突变的T细胞的比例给他留下来极为深刻的印象，但这种基因治疗仍面临许多问题，尽管这些数据充满吸引力，也非常鼓舞人心，但仍然不够完整。即使能够证明这项基因治疗的有效性，其成本和介入方式技术上的考验也难以在富裕国家以外的地区推广实行。
资料来源：http://www.sciencemag.org
